EUA suspende remédio para distrofia de Duchenne após duas mortes

Dois adolescentes dos Estados Unidos morreram após receberem o Elevidys, . A terapia gênica de dose única levou os pacientes a sofrerem grave falência do fígado.
Após a notificação da segunda morte, no último domingo (15/6), o uso do medicamento em pacientes que não conseguem mais andar foi suspenso no país.
O primeiro caso ocorreu em março, quando um jovem de 16 anos faleceu após usar o remédio. A segunda vítima foi um adolescente de 15 anos. Ambos receberam a medicação no momento em que não conseguiam mais andar devido ao agravamento da doença, o que caracteriza o uso off-label.

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Para quem é o tratamento de Duchenne?
A Sarepta Therapeutics, desenvolvedora do medicamento, e a Roche, responsável pela comercialização global dele, que tomavam o remédio de forma off-label.
Na bula, o Elevidys é indicado apenas para pacientes que são capazes de percorrem 10 metros em até 30 segundos, chamados de deambuladores. A medida de suspensão visa reavaliar riscos do tratamento.
A Sarepta anunciou que pretende apresentar à Food and Drug Administration (FDA), agência regulatória dos EUA, uma proposta de controle desses riscos por meio do uso do imunossupressor sirolimus.

Sintomas de Duchenne
A síndrome acomete um em cada 150 mil nascidos e a expectativa de vida sem o tratamento é de cerca de 30 anos.
O diagnóstico é feito geralmente na infância, e a perda da capacidade de locomoção ocorre entre os 10 e 12 anos. O tratamento com
Os sintomas de fraqueza muscular associados à DMD geralmente começam na infância, entre os 3 e 6 anos de idade. Eles são:

Dificuldade para caminhar e correr.
Quedas frequentes.
Fadiga.
Dificuldades de aprendizado.
Problemas cardíacos.
Problemas respiratórios.

Uso no Brasil
No Brasil, apenas para crianças com DMD com idades entre 4 e 7 anos que ainda conseguem andar. Em comunicado, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) afirmou que a restrição vigente no país já exclui os pacientes que não conseguem caminhar, como os que morreram nos EUA.
A agência reiterou que o medicamento só deve ser usado conforme aprovado e reforçou a necessidade de que efeitos adversos sejam notificados por profissionais de saúde no.
“O medicamento deve ser utilizado exclusivamente conforme aprovado, respeitando as indicações específicas e as recomendações descritas na bula. O uso fora dessas condições representa risco à saúde”, reforça a Anvisa.
Preço bilionário e uso limitado
O Elevidys foi aprovado em dezembro de 2024 no Brasil e chama atenção também pelo custo, sendo o remédio mais caro à venda no país. O valor máximo autorizado é de R$ 11 milhões, o mais alto já registrado por aqui.
A terapia é indicada para casos específicos de DMD, condição genética rara que causa perda progressiva da força muscular. Ao atacar o gene responsável pela produção de distrofina, a doença afeta principalmente meninos e não tem cura conhecida. O Elevydis leva o corpo a produzir artificialmente a distrofina, impedindo a progressão da doença.
A Roche informou que trabalha com agências reguladoras, incluindo a Anvisa, para garantir comunicação rápida com médicos e autoridades. “Todos os profissionais envolvidos na prescrição do medicamento no Brasil foram notificados dos casos em 15 de junho”, diz a farmacêutica.
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