Governo anuncia tratamento no SUS para crianças com AME

O Ministério da Saúde anunciou na 5ª feira (20.mar.2025) a incorporação do Zolgensma ao SUS (Sistema Único de Saúde), medicamento para tratamento de crianças com AME (Atrofia Muscular Espinhal) tipo 1.

A AME tipo 1 é uma doença neuromuscular que leva à progressiva atrofia muscular infantil. É a 1ª vez que uma terapia gênica (inserção de genes nas células e tecidos) é disponibilizada gratuitamente na rede pública brasileira.

O Brasil deve se juntar a um pequeno grupo de 6 países que oferecem esse medicamento em seus sistemas de saúde pública. O tratamento, um dos mais caros do mundo, tem um custo médio de R$ 7 milhões por paciente.

De acordo com o ministério, a AME afeta 65 pessoas em cada 100 mil indivíduos. O tratamento será ofertado a crianças de até 6 meses de idade que não estejam em ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias.

O acordo entre o Ministério da Saúde e a Novartis, fabricante do Zolgensma, introduz um modelo de compartilhamento de risco. O pagamento é condicionado aos resultados terapêuticos observados nos pacientes.

Para a implementação da terapia, o Ministério da Saúde e a Novartis estão preparando a qualificação das equipes em 28 serviços de referência para o tratamento de AME no SUS, distribuídos em 18 estados brasileiros.

O acompanhamento dos pacientes tratados com Zolgensma será realizado por um comitê permanente, com resultados monitorados por 5 anos.